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“Effetti avversi”. Morti due bambini con il noto farmaco: di quale si tratta e la decisione dell’Aifa

Pubblicato il 21/02/2023 09:13
Zolgensma morti bambini Aifa
Allerta Aifa sul farmaco Zolgensma

Dare notizie di questo tipo è sempre difficile. Anche se purtroppo negli ultimi due anni siamo stati costretti a farlo quotidianamente. Parliamo della morte di bambini e ragazzi, stroncati da continui malori improvvisi. Stavolta, invece, a essere fatale per due bambini è stato un noto farmaco che, in seguito ai due tragici episodi, l’Aifa ha deciso subito di sospendere. I piccoli sono morti per insufficienza epatica acuta. Si tratta di due bambini affetti da atrofia muscolare spinale (SMA), e la morte è avvenuta in seguito alle cure ricevute con il farmaco Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). I piccoli pazienti di 4 e 28 mesi erano di nazionalità russa e kazaka ed erano stati sottoposti alla prima terapia genica sviluppata contro la patologia rara. (Continua a leggere dopo la foto)
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Almeno stavolta, l’Aifa ha provveduto immediatamente a segnalare sul proprio sito i due decessi come eventi avversi. Sarebbe positivo se lo facesse anche con altri farmaci… L’agenzia del farmaco ha dunque pubblicato una nota informativa della Norvartis, l’azienda produttrice del farmaco Zolgensma tra i più costosi al mondo. “Sono stati segnalati casi fatali di insufficienza epatica acuta in pazienti trattati con onasemnogene abeparvovec”, specifica la nota. “La tossicità di onasemnogene abeparvovec per il fegato era già conosciuta e segnalata fra gli effetti collaterali del farmaco. Le morti segnalate dei due bambini sono però gli unici casi letali finora riportati”. (Continua a leggere dopo la foto)

Reazione avversa del sistema immunitario

A scatenare l’evento avverso nei due bambini sarebbe stato il farmaco Zolgensma che ha provocato una reazione del sistema immunitario al virus usato come vettore per trasportare all’interno delle cellule il gene corretto. Un sistema che abbiamo ben imparato a conoscere in questi anni pandemici. Questa terapia genica contro la Sma era stata approvata dall’Aifa nel 2021 ed è a carico del Ssn per tutti i bambini affetti dalla patologia, sotto i 13,5 kg di peso. L’Agenzia italiana sottolinea sul proprio sito che il medicinale “è sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta”. (Continua a leggere dopo la foto)

Dopo la morte die due bambini, anche l’Ema (l’Agenzia del farmaco europea), come l’Aifa, ha assicurato che per estrema cautela “le informazioni sul prodotto verranno aggiornate e Zolgensma verrà sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida individuazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta”. L’azienda produttrice del farmaco Zolgensma contro la Sma, Novartis Gene Therapies, ha affermato “crede fermamente nel profilo rischi/benefici complessivamente favorevole di onasemnogene abeparvovec, che finora è stato utilizzato per trattare oltre 3000 pazienti in tutto il mondo nel corso di studi clinici e programmi di accesso gestito, oltre che in ambito commerciale”.

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